Apakah Terapi Gen? Bagaimanakah ia berfungsi?

Gen dalam sel tubuh anda memainkan peranan penting dalam kesihatan anda - sesungguhnya gen atau gen yang rosak boleh membuat anda sakit.

Menyedari ini, saintis telah bekerja selama beberapa dekad mengenai cara mengubah suai gen atau menggantikan gen yang rosak dengan yang sihat untuk merawat, mengubati atau mencegah penyakit atau keadaan perubatan.

Sekarang kajian mengenai terapi gen ini akhirnya membuahkan hasil. Sejak Ogos 2017, Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan AS telah meluluskan tiga produk terapi gen, yang pertama seumpamanya.

Dua daripada mereka memprogram semula sel sendiri pesakit untuk menyerang kanser maut, dan produk yang diluluskan paling baru mensasarkan penyakit yang disebabkan oleh mutasi dalam gen tertentu.

Apa Adakah Sel dan Gen? Bagaimana Mereka Berinteraksi?

Apakah hubungan antara sel dan gen?

Sel adalah blok bangunan asas bagi semua makhluk hidup; tubuh manusia terdiri daripada triliunan mereka. Di dalam sel-sel kami terdapat beribu-ribu gen yang menyediakan maklumat untuk penghasilan protein dan enzim khusus yang membuat otot, tulang, dan darah, yang seterusnya menyokong kebanyakan fungsi badan kita, seperti pencernaan, tenaga, dan pertumbuhan. Petri membina budaya sel

Bagaimana Terapi Gene berfungsi

Kadang-kadang keseluruhan atau sebahagian gen adalah rosak atau hilang dari kelahiran, atau gen boleh berubah atau bermutasi semasa kehidupan dewasa. Mana-mana variasi ini boleh mengganggu bagaimana protein dibuat, yang boleh menyumbang kepada masalah kesihatan atau penyakit.

Dalam terapi gen, saintis boleh melakukan salah satu daripada beberapa perkara bergantung kepada masalah yang ada. Mereka boleh menggantikan gen yang menyebabkan masalah perubatan dengan yang tidak, menambah gen untuk membantu badan untuk melawan atau merawat penyakit, atau mematikan gen yang menyebabkan masalah.

Untuk memasukkan gen baru terus ke dalam sel, para saintis menggunakan kenderaan yang dikenali sebagai "vektor" yang direka secara genetik untuk menyampaikan gen.

Virus, sebagai contoh, mempunyai keupayaan semula jadi untuk menyampaikan bahan genetik ke dalam sel, dan oleh itu, boleh digunakan sebagai vektor. Sebelum virus boleh digunakan untuk membawa gen terapeutik ke dalam sel manusia, ia diubah suai untuk menghapuskan keupayaannya untuk menyebabkan penyakit berjangkit.

Terapi gen boleh digunakan untuk mengubah suai sel-sel di dalam atau di luar badan. Apabila ia dilakukan di dalam badan, doktor akan menyuntik vektor membawa gen secara langsung ke bahagian badan yang mempunyai sel-sel yang rosak.

Dalam terapi gen yang digunakan untuk memodifikasi sel-sel di luar tubuh, darah, sumsum tulang, atau tisu lain boleh diambil dari pesakit, dan jenis sel tertentu boleh dipisahkan di makmal. Vektor yang mengandungi gen yang dikehendaki diperkenalkan ke dalam sel-sel ini. Sel-sel dibiarkan, untuk didarabkan di makmal, dan kemudian disuntik kembali ke pesakit, di mana mereka terus membiak dan akhirnya menghasilkan kesan yang dikehendaki.

Sebelum Terapi Gen Dapat Menuju Pasar ...

Sebelum sebuah syarikat boleh memasarkan produk terapi gen untuk digunakan pada manusia, produk terapi gen perlu diuji untuk keselamatan dan keberkesanan supaya para saintis FDA dapat mempertimbangkan sama ada risiko terapi dapat diterima berdasarkan manfaat.

Terapi gen memegang janji untuk mengubah ubat dan membuat pilihan untuk pesakit yang hidup dengan penyakit yang sukar, dan juga tidak dapat diubati. Sebagai ahli sains terus membuat kemajuan yang hebat dalam terapi ini, FDA komited untuk membantu mempercepatkan pembangunan dengan semak semula rawatan rapi yang berpotensi untuk menyelamatkan nyawa.

Dari https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm581216.htm